——  Qué hacemos

Investigación, formación y esperanza

Financiamos proyectos de investigación científica que buscan tratamiento y cura para las enfermedades raras, y acompañamos a quienes conviven con ellas.

——  Qué hacemos

Investigación, formación y esperanza

Financiamos proyectos de investigación científica que buscan tratamiento y cura para las enfermedades raras, y acompañamos a quienes conviven con ellas.

——  El reto

¿Qué es una enfermedad rara?

Poco o nada conocemos de estas enfermedades denominadas raras, por minoritarias e infrecuentes. Y, sin embargo, existen más de 7.000 y cualquiera de nosotros puede desarrollarlas.

Las enfermedades raras, incluidas las de origen genético, son aquellas con peligro de muerte o de invalidez crónica que tienen una frecuencia o prevalencia baja —menos de 5 casos por cada 10.000 habitantes, según la definición de la Unión Europea.

Hoy en día existe falta de respuesta médica y serios problemas de diagnóstico.

En cifras

+7.000

enfermedades raras conocidas

< 5 / 10.000

prevalencia (definición UE)

5 %

tienen tratamiento efectivo

——  Objetivos

A qué dedicamos nuestros esfuerzos

La Fundación Isabel Gemio dirige su actividad, inicialmente, a los siguientes aspectos.

01

Financiar la investigación

Financiación y fomento de Proyectos de Investigación Científica para el estudio de las enfermedades raras.

02

Formar a profesionales

Contribución a la formación de investigadores y profesionales, imprescindible para un diagnóstico acertado y para progresar en el estudio de las enfermedades menos frecuentes.

03

Mejorar las herramientas

Integración de herramientas y métodos que aumenten la eficiencia de los tratamientos: laboratorios, biobancos, bases de datos de pacientes y catalogación de enfermedades.

04

Divulgar la ciencia

Divulgación de la labor investigadora y de los aspectos de interés para pacientes y familiares afectados.

05

Crear sinergias

Apoyo a las asociaciones de pacientes y búsqueda de sinergias y actuaciones conjuntas con otras entidades con fines similares.

06

Acompañar a las familias

Atención a los afectados y a sus familias en el ámbito de las competencias de la Fundación.

2.872.200€

aportados a la investigación

8

líneas de investigación activas

CIBER

grupos de la red financiados

CSIC

convenios de colaboración

——  Líneas de investigación

Nuestras líneas científicas activas

Gracias a muchas personas hemos aportado 2.872.200 € a las líneas de investigación de la Fundación Isabel Gemio.

Disfunción autofágica/lisosomal en enfermedades neuromusculares

DR. JOSÉ MANUEL FUENTES

CIBERNED · Depto. de Bioquímica, Biología Molecular y Genética · Universidad de Extremadura

NeuroPaisaje — El paisaje entre el fenotipo y el genotipo en enfermedades neurológicas del desarrollo: validación de un modelo de biología funcional clínica

DR. FRANCESC PALAU MARTÍNEZ

Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona · Instituto Pediátrico de Enfermedades Raras (IPER)

Aproximaciones terapéuticas en distrofias musculares mediante modelos celulares y animales

DR. JORDI DÍAZ MANERA Y DR. EDUARD GALLARDO

Hospital de la Santa Creu i Sant Pau, BarcelonaDra. Isabel Illa (2009–2017) · In memoriam

Caracterización de células con potencial miogénico

DR. ADOLFO LÓPEZ DE MUNAIN

Fundación ILUNDAIN de Estudios Neurológicos · Hospital Donostia, San Sebastián

Bases moleculares de enfermedades neurometabólicas y desarrollo de terapias específicas de mutación

DRA. BELÉN PÉREZ

Centro de Biología Molecular · Universidad Autónoma de Madrid

Biología, fisiopatología y terapia de las células satélite del músculo esquelético

DR. JUAN J. VÍLCHEZ PADILLA

Instituto de Investigación Sanitaria · Hospital Universitario y Politécnico La Fe, Valencia

Desarrollo de aplicaciones clínicas, genómicas y bioinformáticas para el abordaje de enfermedades raras: las distrofias hereditarias de retina como modelo

DR. GUILLERMO ANTIÑOLO GIL

Universidad de Sevilla · Hospital Virgen del Rocío

Ensayo preclínico de dos inhibidores selectivos de HDAC6 en modelos humanos y murinos de la neuropatía de Charcot-Marie-Tooth por mutaciones GDAP1 y MFN2

DR. FRANCESC PALAU · DR. ANDRÉS NASCIMENTO · DRA. LAURA CARRERA

Neurogenética y Medicina Molecular — GenomicScientia (IRSJD) · Unidad de Patología Neuromuscular, HSJD

——  Convocatoria abierta

Diagnóstico genético en errores innatos del metabolismo

Ayudas al diagnóstico genético (EIM)

En convenio con la Asociación Española para el Estudio de los Errores Congénitos del Metabolismo (AECOM), financiamos estudios genéticos a pacientes con sospecha de Error Innato del Metabolismo.

35.000€

¿A quién va dirigido?

Pacientes con sospecha clínica fundada de EIM. Con alteraciones relevantes en estudios metabólicos. Con un caso clínico razonable y consentimiento informado.

Cómo solicitarlo

A través de profesionales sanitarios miembros de AECOM. Adjuntando informe clínico y resultados metabólicos. La Comisión Técnica evalúa la solicitud en un máximo de 15 días.

Todos somos raros, todos somos únicos

Espacio para imagen del proyecto

——  Proyecto

Todos somos raros, todos somos únicos

La Fundación es entidad impulsora del Telemaratón, junto a la Federación ASEM y FEDER y con el apoyo del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, en el marco del Año Nacional de las Enfermedades Raras.

15

proyectos de investigación financiados

1.456.948 €

destinados a investigación

147

entidades beneficiarias

——  Convocatoria pública 2025 — 2027

Tres nuevos convenios firmados en el CSIC

La Fundación Isabel Gemio ha firmado en la sede del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) tres nuevos convenios de investigación en el ámbito de las enfermedades raras.

Los proyectos, seleccionados de entre más de 100 solicitudes y tras un proceso de evaluación por pares, abarcan distintas aproximaciones innovadoras a estas patologías.

Firma de convenios · CSIC

Espacio para imagen

La investigación es la única esperanza

Cada donación se destina íntegra a financiar la ciencia que cambia vidas. Tú eres la fuerza que necesitamos.